Terapia genica, nuova sperimentazione clinica per la sordità

Terapia genica
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Terapia genica, quanto è importante dare notizia delle ricerche contro la sordità

Ho parlato più volte di terapia genica e di quanto si sta facendo in giro per il mondo per promuovere sperimentazioni cliniche che si avvalgano di questo metodo per ridare l’udito ai sordi.

Oggi è la volta della notizia riportata da The Kansas City Star secondo cui è in atto presso la locale università una sperimentazione con terapia genica per porre rimedio alla sordità nell’uomo.

Il principio è sempre lo stesso. Le cellule ciliate, che sono fra i principali responsabili dell’udito, una volta danneggiate, nei mammiferi non possono più essere rigenerate. Non succede invece per altre specie viventi, per esempio gli uccelli, in cui le cellule ciliate alla bisogna si riproducono.

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La sperimentazione sui topi per la rigenerazione delle cellule ciliate

E’ stata messa a punto già qualche tempo fa una terapia genica che ha permesso di ridare l’udito a topi resi sordi, cioè privati delle cellule ciliate.

Attraverso un’iniezione nell’orecchio interno del topo è stato inoculato un gene, tramite virus innocuo, che ha stimolato la rigenerazione delle cellule ciliate, con conseguente ripresa dell’udito.

Naturalmente questo passaggio era indispensabile prima di mettere in atto la sperimentazione clinica sull’uomo.

La sperimentazione clinica dell’University of Kansas Hospital

La mia fonte riferisce l’esperienza di Amanda James che dopo essere stata arruolata per la sperimentazione ha ricevuto l’inoculazione del gene in questione e sembra aver ripreso abbastanza celermente la funzione uditiva perduta in precedenza, non totalmente però, come ha dichiarato lei stessa.

«Qualcosa di nuovo avviene mese dopo mese – ha detto -. Adesso posso ascoltare musica, sono in grado di sentire la tua voce, ma non me la cavo ancora ugualmente bene con le parole.»

La ragione per cui tanti ricercatori sono impegnati sul fronte della rigenerazione delle cellule ciliate con la terapia genica è facilmente comprensibile. Sono infatti soltanto due le possibilità attualmente in caso di sordità: impianto cocleare e apparecchi acustici, stop.

E’ evidente che se la ricerca potesse mettere a punto una terapia in grado di portare alla rigenerazione delle cellule ciliate, ben 39 milioni di ipo o non udenti del tutto degli USA (per non parlare degli svariati altri milioni del resto del mondo) sarebbero in grado di tornare a sentirci più o meno come prima (con molti distinguo, chiaro).

Segnala a questo proposito la rivista The Scientist che sarebbero al momento almeno sei le sperimentazioni cliniche per scoprire nuovi farmaci o terapie geniche per prevenire la perdita d’udito o ripristinare la funzione uditiva. Vi sono impegnate piccole aziende ma anche big del farmaco come PfizerEli Lilly. Tanto per dire, la sperimentazione clinica di cui stiamo parlando è sponsorizzata da Novartis.

Ha affermato Peter Barr-Gillespie, direttore scientifico di ricerca del Hearing Restoration Project della Hearing Health Foundation: «Finora l’industria farmaceutica si è tenuta alla larga dalle terapie per il recupero dell’udito ma adesso si è cominciato a capire quali siano le reali potenzialità di questo mercato.»

Nascono per questo motivo consorzi di scienziati provenienti dalla ricerca di base, indispensabile per capire come rigenerare le cellule ciliate.

Tenendo anche conto che «la sordità, fra gli acciacchi, è seconda per ricorrenza soltanto all’anemia in tutto il mondo, sottolinea Barr-Gillespie, e purtroppo la gente non si rende conto di quanto ciò influisca sulla qualità della loro vita.»

La sperimentazione clinica del Kansas University Hospital

Il focus è sul gene Atoh1, conosciuto come in grado di generare a livello embrionale cellule ciliate nei mammiferi.

Il gene “ordina” alle cellule embrionali indifferenziate di trasformarsi in cellule ciliate, e il processo finisce lì.

Hinrich Staecker, il responsabile della sperimentazione clinica in questione ha trattato finora non più di sei pazienti in tutto (la ricerca è iniziata nel 2014).

Naturalmente resta ancora molto da fare ma la speranza che si trovi la soluzione alla sordità sembra essere sempre più vicina.

Buona giornata!

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